Биологи из Японии приняли участие в разработке ультразвукового «шприца» для генной терапии

Учёные разработали ультразвуковой «шприц» для генной терапии мозга.

Европейские и японские биологи разработали подход, позволяющий использовать ультразвуковое излучение в качестве «шприца» для введения генной терапии в мозг приматов и людей без хирургического вмешательства. Ученые использовали эту технологию для введения генной терапии от болезни Паркинсона в мозг обезьяны, пишут исследователи в журнале Science Advances.

«Доставка генной терапии в мозг приматов была одной из самых больших проблем для науки в последние несколько десятилетий. Нам удалось решить ее и доставить генную терапию от болезни Паркинсона на базе вируса AAV9 в мозг макаки при помощи сфокусированного пучка ультразвука низкой мощности. Процесс введения терапии в мозг не привел к появлению повреждений и изменений в структуре тканей», — пишут исследователи.

Так называемый гематоэнцефалический барьер (ГЭБ) — ткань, отделяющая мозг от кровеносной системы. Она пропускает только питательные вещества, отходы жизнедеятельности, небольшие сигнальные молекулы и некоторые типы иммунных клеток. Это защищает мозг от большинства известных инфекций и многих токсинов, тогда как нарушение целостности ГЭБ часто приводит к тяжелым последствиям для пациента.

ГЭБ также главное препятствие для использования многих перспективных лекарств и генных терапий от болезней Альцгеймера и Паркинсона, а также других нейродегенеративных заболеваний. До настоящего времени ученые были вынуждены проверять подобные препараты инвазивным способом, напрямую вводя их в ткани мозга при помощи хирургических инструментов, что мешает их практическому применению и ведет к осложнениям.

Ультразвуковой «шприц» для генной терапии

Группа японских и европейских биологов под руководством Хосе Обесо, профессора Католического университета Сан-Пабло в Мадриде (Испания), разработала подход, который позволяет проводить генную терапию от нейродегенеративных болезней без хирургического вмешательства. Для этого ученые изучили воздействие сфокусированных, но слабых пучков ультразвука на сосуды приматов.

Как отмечают Обесо и его коллеги, недавно биологи заметили, что подобные ультразвуковые лучи можно использовать для транспортировки обособленных пузырьков жидкостей и газов внутри кровеносных сосудов мышей. Опираясь на эту идею, ученые проследили за действием сфокусированного ультразвука на кровеносную систему и мозг пяти макак-резусов, а также трех добровольцев, страдавших от болезни Паркинсона.

Опыты указали на то, что ультразвук можно использовать не только для перемещения «контейнеров» с генной терапией, но и для ее точечного введения в ткани мозга. Для этого необходимо обработать искомый участок мозга при помощи серии из ультразвуковых импульсов, заставляющих поры в ГЭБ расшириться, что позволяет ввести пузырек с генной терапией через эти отверстия в нервную систему.

Эта процедура, как показали наблюдения за здоровьем добровольцев и животных, не привела к появлению постоянных «брешей» в барьере между мозгом и кровеносной системой, а также к другим опасным побочным эффектам. Это позволяет использовать ее для адресного введения генной терапии в базальные ядра, средний мозг и другие отделы центральной нервной системы, которые быстрее всего разрушаются при развитии нейродегенеративных болезней, подытожили Обесо и его коллеги.